Sci Transl Med：不切断DNA也能修基因！先导编辑为 GATA2 缺陷症带来自体基因治疗新方向
科研团队建立了针对 GATA2 缺陷症的先导编辑（prime editing）治疗方案，针对患者来源的(CD34+)造血干祖细胞，矫正GATA2 c.956_962del 这一 7bp 缺失致病变异
中国首个严重下肢缺血基因治疗药物塞多明基注射液（华索灵）正式获批
2026年05月28日，北京诺思兰德生物技术股份有限公司（以下简称"诺思兰德"）宣布，其自主研发的治疗用生物制品1类创新药塞多明基注射液（商品名：华索灵®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上
Nature Medicine：西安交大吴岳/袁祖贻团队发布AAV基因治疗临床实验结果，一次治疗，长期降血脂
结果显示，该疗法的耐受性良好，未出现与载体相关的严重不良事件。其中高剂量治疗患者在治疗 3 周后，LDL-C 持续下降，从 11 mmol/L 降至
Nat Med：一针治疗，长期有效降脂！西安交通大学吴岳等发布AAV基因治疗临床实验结果
该研究开发了一种旨在肝脏中表达LDLR的腺相关病毒基因疗法，并在实验动物及HoFH患者中评估了其降低LDL-C水平的安全性和有效性。
成都金唯科生物在AAV眼科基因治疗取得重要进展，临床研究结果发表新英格兰医学杂志
今日，成都金唯科生物科技有限公司自主研发的AAV基因治疗药物JWK002注射液治疗X连锁视网膜劈裂症（X-Linked Retinoschisis，XLRS）的临床研究成果，以原创性论著形式正式发
Sci Adv：突破基因治疗瓶颈，电子科技大学杨正林团队用“组合拳”策略对抗致盲眼病
本研究结果表明，将催化性核酸抗氧化体系与基因治疗相结合，有望突破视网膜基因治疗中的微环境限制，为退行性视网膜疾病提供新的治疗范式。
国人团队发布 Nature ，耳聋基因治疗突破：90% 患者重获听力，成人也能获益
研究发布了迄今为止全球样本量最大、随访时间最长、年龄覆盖最广的遗传性耳聋基因治疗临床试验成果。
Cell：开发出一种强大的DNA重组方法在基因治疗中用于较大的基因载荷递送
该研究提出了一种能够利用AAV递送较大基因载荷的策略，从而为之前认为无法进行AAV基因治疗的疾病提供了治疗可能性。
济元基因iPSC来源通用现货细胞治疗产品获美国 FDA IND 许可
杭州济元基因科技有限公司（以下简称"济元基因" ）今日宣布，其自主研发的用于治疗急性髓系白血病（AML）通用现货型免疫细胞治疗产品 CG101 注射液，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临
济元基因 iPSC 来源通用现货细胞治疗产品获美国 FDA IND 许可
杭州济元基因科技有限公司今日宣布，其自主研发的用于治疗急性髓系白血病（AML）通用现货型免疫细胞治疗产品 CG101 注射液，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，